《自然·医学》II期临床结果显示：细胞疗法应用于阿尔茨海默病，脑萎缩减少近50%！

近年来，越来越多的临床研究证实了间充质干细胞应用于阿尔兹海默症的安全性和有效性。

目前，全球阿尔茨海默病（AD）患者数已超过5500万，尽管存在三款单抗药物能够一定程度上延缓病程，但均面临“脑萎缩加速”的悖论：虽然能有效清除致病蛋白，却不可避免地加速了脑萎缩。因此，治疗抉择在清除蛋白与保护脑结构间摇摆不定，医学界迫切需要一种双赢的新疗法。

2025年3月10日，《Nature Medicine》发布了突破性临床研究，骨髓源间充质细胞疗法Laromestrocel在49例轻度阿尔茨海默病（AD）患者中取得了突破性进展：不仅使海马体的萎缩速度降低了61.9%，还实现了全脑体积48.4%的保护率，且整个过程中未出现任何淀粉样蛋白相关影像异常（ARIA）的安全问题。

该试验于2021-2022年在美国10个医学中心开展，招募49例轻度AD患者，按1:1:1:1比例分为4组，治疗时长4个月，随访39周。其中，组1为安慰剂组，每月输注一次安慰剂；组2首剂输注2500万细胞，后续3个月输安慰剂；组3每月输注2500万细胞；组4每月输注1亿细胞。

在这项随机双盲试验中， Laromestrocel无论是单次还是多次输注，治疗组均展现出良好的安全性，没有报告输注相关反应和超敏反应。

更重要的是，laromestrocel显著减缓了全脑和部分关键脑区的萎缩。与安慰剂组相比，所有治疗组联合分析时，全脑体积的萎缩减缓了48.4%，另外，Laromestrocel不同剂量的治疗组相对于安慰剂组的左侧、右侧和双侧海马萎缩分别减少了62%、53%和59%，其中左侧和双侧的减少达到了统计学显著性。

上述结果表明，对于轻度阿尔茨海默病患者，使用laromestrocel无论是单次还是多次给药均是安全的，患者耐受性好，且laromestrocel有助于减缓患者脑萎缩速度、治疗潜在认知功能下降。研究人员推测更长的治疗时间，将有助于延缓阿尔茨海默病的进展。

Laromestrocel（通用名）是同种异体间充质细胞（MSCs）疗法，可以通过分泌生物活性因子，调节免疫反应、抑制炎症、促进血管生成及组织修复。针对轻度AD患者，通过减缓脑萎缩和改善认知功能发挥作用。临床试验显示可减少神经炎症、延缓海马体萎缩。其AD适应症，被FDA认定为再生医学先进疗法（RMAT）和快速通道资格。

参考文献

1.Rash, B.G., Ramdas, K.N., Agafonova, N. et al. Allogeneic mesenchymal stem cell therapy with laromestrocel in mild Alzheimer’s disease: a randomized controlled phase 2a trial. Nat Med (2025). https://doi.org/10.1038/s41591-025-03559-02.https://longeveron.com